近日，北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁研究组、解放军总医院第五医学中心陈虎研究组及首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组合作，在《新英格兰医学杂志》（TheNewEnglandJournalofMedicine）发表了题为《利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞在患有艾滋病合并急性淋巴细胞白血病患者中的长期重建》（CRISPR-EditedStemCellsinaPatientwithHIVandAcuteLymphocyticLeukemia）的研究论文，标志着世界首例通过基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病患者的案例由我国科学家完成了！
自二十世纪八十年代以来，艾滋病造成了重大的公共卫生问题和社会问题。这是一种让人谈之色变的病毒型传染病，艾滋病毒通过破坏T细胞，能削弱机体抗感染和癌症的防御功能，患者多死于严重感染和癌症。
艾滋病之所以成为人类健康的“杀手”，是因为HIV病毒会识别并摧毁人体T细胞。而病毒是怎么“认出”T细胞的呢？不是因为它“看得到”，而是由于T细胞表面“特异性受体”的存在。
1996年，艾滋病研究领域取得了里程碑式进展：HIV病毒入侵T细胞的主要共受体CCR5被发现（邓宏魁教授是主要发现者之一）。艾滋病病毒表面的某种蛋白会与CD4阳性T细胞表面的受体结合，在CCR5的帮助下，实现对免疫系统的破坏。
那么，如果少了CCR5的帮助，是不是就能阻止HIV的肆虐呢？事实正是如此。随后的研究发现，CCR5-Δ32纯合突变的CD4阳性T细胞具有抵御HIV感染的能力。这一基因突变后，免疫细胞表面的CCR5受体就会发生变化，艾滋病病毒表面的某种蛋白与CD4阳性T细胞表面的受体结合就无法照常进行了。
因此，通过基因编辑敲除成体造血干细胞上CCR5基因，再将编辑后的细胞移植到艾滋病患者体内有可能成为“功能性治愈”艾滋病的新策略。
基因编辑技术最初的目的，是对付其他手段难以见效的疾病，比如地中海贫血基因变异导致的地中海贫血。其初心是治病，不是改造人，所以必须遵守科研规则，守住伦理底线。
